Det är de monoklonala antikropparna mot proteinet PCSK9 som öppnar för en effektivare behandling av höga blodfetter.
Företaget Amgen har kommit längst med sin PCSK9-hämmare Repatha, evolocumab, som i somras godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten. Sanofi är hack i hälarna med Praluent, alirocumab. Pfizers bococizumab ligger lite efter. Någon ansökan om godkännande ligger idag inte hos EMA.
Omkring 860 000 personer, cirka nio procent, av den svenska befolkningen förskrivs idag en lipidsänkare, framför allt statiner, för att sänka nivåerna av LDL-kolesterolet och därmed minska risken för hjärtinfarkt.
Med de nya PCSK9-hämmarna som tillägg kommer man att kunna sänka LDL-kolesterolet ytterligare, vilket har betydelse för svårt sjuka patienter där dagens behandlingar kommit till korta.
– När statinerna kom var det en bladvändare. Innan hade vi egentligen inte någon evidens för att vi blodfettsforskare gjorde någon nytta, säger Anders G Olsson på specialistkliniken Stockholm Heart Center, där man medverkar i de läkemedelsstudier som ligger till grund för de nya behandlingarnas godkännanden.
– Med statinerna visade vi för första gången att vi med den behandlingen minskade hjärtkärlsjukdom och dödlighet. Med PCSK9-hämmarna kommer vi att kunna pressa ned det onda kolesterolet ytterligare hos patienter där den tidigare behandlingen inte räckt till, säger Anders G Olsson.
– Idag vet vi också att LDL utövar skadlig effekt på artärerna långt ned i koncentration och de målvärden vi haft för kolesterol har succesivt sänkts.
Hur många av de idag cirka 860 000 patienter som behandlas för sina höga blodfetter som också kan komma att behandlas med de nya läkemedlen tycker Anders G Olsson det är för tidigt att spekulera i.
– Först måste man i de kontrollerade studier som pågår visa att man får en säker minskning.
I dagsläget talas det inte om att ersätta statinbehandling, utan PCSK9-hämmarna är en tilläggsbehandling.
Men Anders G Olsson ser i förstone främst två kategorier patienter: De med en familjär hyperkolesterolemi som hunnit bli sjuka samt svårt sjuka patienter som inte kan behandlas med statiner på grund av svåra biverkningar.
Anders G Olsson berättar att han var den förste som skrev ut ett recept på Repatha när behandlingen godkänts av EMA i somras.
– Det var till en patient med jättesvår familjär hyperkolesterolemi. Med den tidigare effektivaste behandlingen med maxdosering sänktes LDL-kolesterolet ned till 6 mmol per liter. Med det här tillägget trycktes det ned till 3 mmol.
Idag, innan det fattats något beslut om subvention, kostar behandlingen, en subkutan injektion var fjortonde dag, drygt 50 000 kronor om året. Det betalas i här fallet av kliniken i patientens hemlandsting.
Företaget Amgen har lämnat in en ansökan till TLV om att få sitt läkemedel Repatha subventionerat. Mattias Wik produktchef på företaget räknar med ett beslut senast i januari nästa år.
För så väl Repatha som Praluent har landstingen börjat förberedelserna för den nya behandlingen. Nils Peter Ekholm är apotekare och med i den expertgrupp som ska se till att introduktionen blir jämlik över landet:
– Så snart det finns ett positivt förhandsbesked från den europeiska läkemedelsmyndigheten började vi förbereda för ett samordnat införande av behandlingen i Sverige, det vill säga vilka patienter som ska erbjudas den liksom uppföljningen av den.
Alla nya läkemedel är inte föremål för det som kallas ordnat införande. Skälet till att PCSK9-hämmarna ingår är att det är en ny behandlingsprincip som kommer att röna stort intresse med risk för skilda bedömningar i landet.
– En kombination av kostnadsaspekten och att identifiera den optimala patientgruppen, sammanfattar Nils Peter Ekholm.
– För en patient som bara behöver en statin är PCSK9 inte bättre, men för en patient med hög kardiovaskulär risk som inte når målet tycks de ha en god tilläggseffekt.
I dag kostar en statin cirka 50 öre om dagen, medan de nya medlen troligen med dagens prissättning kommer att kosta runt 150 kronor om dagen. Det är 300 gånger så mycket. Å andra sidan ansågs statinerna inte heller billiga när de introducerades för drygt 20 år sedan. Lipitor kostade till exempel cirka 20 kronor om dagen vid introduktionen.
Idag och imorgon är de biologiska läkemedlen PCSK9-hämmarna den nya behandlingen. Men bakom hörnet väntar ännu en ny behandling.
– Det kallas för antisensprincipen och går direkt på RNA eftersom man skapar en RNA-kopia som hämmar bildningen av PCSK9. Den behandlingen ligger många år fram. Men var nog den största skrällen på ESC-kongressen i London nyligen, säger Anders G Olsson.
– Då kan det bli möjligt att injicera en substans en gång i halvåret som sänker LDL med 50-60 procent.
Istället för en subkutan injektion var 14 dag som skulle man alltså bara behöva injicera två gånger om året för att behålla ett lågt kolesterolvärde.
– Jag tappade hakan när jag hörde det, säger Anders G Olsson.
