Studien, som publicerats i tidskriften New England Journal of Medicine, visar att genterapi fungerar bra på personer med blödarsjuka, svår hemofili B. Vid blödarsjuka kan inte kroppen producera de proteiner som behövs för att blodet ska koagulera. Personer med hemofili B måste få regelbunden behandling med injektioner av den saknade koagulationsfaktorn.
Sex patienter med svår hemofili B fick genen för proteinet i levercellerna införd. Patienterna följdes i 6 till 16 månader. Resultatet visade att alla patienter hade högre nivåer av proteinet än vid studiens början. Fyra av patienterna behövde inte längre någon annan behandling mot sjukdomen.
I en kommentar till artikeln beskrivs resultaten som en milstolpe, men det påpekas samtidigt att det behövs studier med fler patienter innan behandlingen kan anses säker.